当協会は、筋ジストロフィー協会及び類似の筋萎縮症を含む進行性筋萎縮症児（者）の 家族と患者達の集まりです。 　患者や親の方々の声を集約して行政に反映させ患者の処遇改善や国立療養所職員の待遇改善、資質向上、医療と教育、福祉の増進をはかり、会員の交流を深めるなどの活動もしています。そのために各県に支部を置き全国を８ブロックにわけて、療育相談事業に数千万の予算を計上し、専門医による医療相談・検診・療育キャンプ・教育相談を実施しています。