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| 日 時 |
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平成30年12月15日(土) 13：00～16：00 |
| 会 場 |
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独立行政法人国立病院機構 仙台西多賀病院
診療研修棟６Ｆ 大講堂
仙台市太白区鈎取本町２丁目11－11
詳しくは [交通／院内案内] 参照 |
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| 12：30 |
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開場・受付開始 |
| 13：00 |
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第１部 医療講演会
講師 堀田秋津先生 (京都大学iPS細胞研究所)
「筋ジストロフィーに対するゲノム編集治療研究のご紹介
～ゲノムを手術して遺伝子変異を治す!?～」 |
| 14：30 |
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第２部 医療相談会・福祉相談会
医療相談：高橋俊明先生 (仙台西多賀病院 内科系診療部長)
福祉相談：相沢祐一先生 (仙台西多賀病院 医療社会事業専門職)
相談会と並行して講師を交えた患者・家族の交流会を行います。 |
| 16：00 |
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終了 |
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| ◆参加費 |
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無料 |
| ◆参加申込み |
： |
不要 |
| ◆問合せ先 |
： |
仙台市障害者総合支援センター
電話：022-771-6511
受付時刻：平日 8:30～17:15
託児可能です。上記にご相談ください。 |
| 主催 |
： |
一般社団法人 日本筋ジストロフィー協会 宮城県支部 |
| 共催 |
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独立行政法人国立病院機構 仙台西多賀病院
特定非営利法人 宮城県患者・家族団体連絡協議会 |
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| 講師 |
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堀田秋津先生
京都大学 iPS 細胞研究所 臨床応用研究部門 |
| 演題 |
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筋ジストロフィーに対するゲノム編集治療研究のご紹介
～ゲノムを手術して遺伝子変異を治す!?～ |
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| 筋ジストロフィーの中でデュシェンヌ型は、ジストロフィンという遺伝子が働けなくなってしまった結果、筋肉の衰弱が進行していく病気です。ジストロフィン遺伝子の一部が欠けることが主な原因のため、ジストロフィン遺伝子を修復することが新たな遺伝子治療につながります。ところが、巨大（30億塩基）なヒトゲノムDNAの中で、ジストロフィン遺伝子のたった１カ所の変異だけを精密に修復するのは非常に困難でした。 |
| そこで我々の研究グループは、細菌で発見された "CRISPR-Cas9" という新しいゲノム編集技術に着目しました。CRISPR-Cas9 はいわば分子のハサミで、ゲノムDNA上の任意の標的配列を認識して切断することができます。この技術を用いることによって、ゲノム上でエクソンスキッピングを誘導して機能性のジストロフィンタンパク質を回復させることができることを、患者さん由来のiPS細胞を用いて世界で初めて実証しました。 |
| この手法を治療に結びつけるために、我々は現在、骨格筋組織へこの分子のハサミを送り届ける技術を開発中で、マウスモデルを使って如何に効率良く骨格筋組織中でジストロフィンタンパク質を回復させるか検討を進めています。ゲノム編集を用いた遺伝子治療技術は生まれて間もない技術であるため、安全性の確認や投与方法などまだ幾つも課題も残っていますが、新しい筋ジストロフィーに対する治療法を実現すべく進めている研究の一環をご紹介できればと思います。 |
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